Redação Plenax – Flavia Andrade
Estudos clínicos são importantes para avaliar novas terapias e podem ampliar as perspectivas de pacientes com condições que ainda não têm tratamentos específicos
O diagnóstico do influenciador e especialista em aviação Lito Souza trouxe maior visibilidade à doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ), uma condição neurodegenerativa rara associada ao acúmulo de proteínas priônicas anormais no cérebro. A doença provoca deterioração neurológica progressiva e, atualmente, não há tratamento capaz de interromper ou reverter sua evolução.
A repercussão do caso também chama atenção para um dos principais desafios relacionados às doenças raras: a necessidade de ampliar o conhecimento científico e desenvolver alternativas terapêuticas. Nesse contexto, a pesquisa clínica tem papel fundamental na avaliação de novos medicamentos e outras intervenções antes que possam ser disponibilizados à população.
Os estudos clínicos são realizados com voluntários e seguem etapas destinadas a avaliar aspectos como segurança, eficácia e possíveis efeitos adversos de tratamentos em investigação. A participação dos pacientes, porém, depende de critérios específicos definidos em cada protocolo.
Segundo Fernando de Rezende Francisco, diretor-executivo da Associação Brasileira de Organizações Representativas de Pesquisa Clínica (ABRACRO), o primeiro passo para quem tem interesse em participar de um estudo é verificar se há recrutamento aberto e se o paciente atende aos requisitos estabelecidos.
“Para participar de um estudo que já está em andamento, é necessário que o recrutamento ainda esteja aberto e existam vagas disponíveis. O primeiro passo é verificar se o paciente atende aos critérios de inclusão e não apresenta nenhum dos critérios de exclusão definidos no protocolo”, explica.
Desafios das doenças raras
A realização de estudos clínicos para doenças raras apresenta dificuldades adicionais. Como algumas condições atingem um número reduzido de pessoas, encontrar participantes que atendam aos critérios de cada pesquisa pode ser um desafio.
Além disso, pacientes com a mesma doença podem estar distribuídos por diferentes cidades, estados ou países. Por isso, estudos nessa área frequentemente envolvem a colaboração entre centros de pesquisa, instituições e pesquisadores de diferentes localidades.
Os ensaios clínicos também precisam seguir protocolos previamente definidos e passar pelas avaliações éticas e regulatórias exigidas em cada país. O objetivo é garantir que a pesquisa seja conduzida de acordo com critérios científicos e de proteção aos participantes.
Para pacientes e familiares que desejam saber se existem pesquisas em andamento para determinada condição, a recomendação é conversar com o médico responsável pelo tratamento e buscar informações junto a centros de pesquisa, organizações de apoio a pacientes e bases públicas de estudos clínicos.
Pesquisa como caminho para novos tratamentos
No Brasil, a Lei nº 14.874/2024 estabelece diretrizes para a realização de pesquisas com seres humanos e integra o marco regulatório relacionado aos estudos clínicos no país.
Para Francisco, o desenvolvimento de novas terapias depende de um processo científico que envolve diferentes etapas de pesquisa, desenvolvimento e inovação.
“A pesquisa clínica não representa apenas uma etapa para testar um novo medicamento. Ela é essencial para desenvolver tratamentos seguros e eficazes, baseados no processo científico de pesquisa, desenvolvimento e inovação. Para pacientes com doenças raras e ainda sem terapias específicas, cada avanço científico pode representar uma nova perspectiva”, afirma.
Embora a participação em uma pesquisa não represente garantia de benefício individual ou de desenvolvimento de um tratamento eficaz, os estudos clínicos são parte essencial do processo de avaliação de novas terapias e da produção de conhecimento sobre doenças ainda pouco compreendidas.
