Redação Plenax – Flavia Andrade
O Hospital da Criança de Brasília José Alencar (HCB) recebeu habilitação do Ministério da Saúde para realizar tratamentos com terapia gênica, beneficiando crianças diagnosticadas com atrofia muscular espinhal (AME). Com a decisão, a unidade passa a integrar um grupo restrito de centros autorizados no país e se torna o único hospital do Centro-Oeste e o único com atendimento 100% pediátrico habilitado para esse tipo de terapia.
Além do HCB, apenas o Hospital de Clínicas de Porto Alegre (RS) e o Hospital de Clínicas da Universidade Estadual de Campinas (SP) possuem autorização para realizar o procedimento no Brasil.
De acordo com a coordenadora do serviço de neuropediatria e responsável técnica pelo ambulatório de doenças neuromusculares e terapias gênicas do hospital, Janaína Monteiro, a habilitação é resultado das mudanças nos Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) do Ministério da Saúde. “O PCDT passou a incluir crianças de até seis meses, garantindo o direito à terapia gênica. No entanto, a aplicação só pode ocorrer em centros habilitados, com estrutura e profissionais capacitados para lidar com esse tipo de tratamento”, explica.
Estrutura e equipe especializada
Com perfil terciário e voltado ao atendimento de doenças crônicas e complexas, o Hospital da Criança de Brasília comprovou possuir estrutura física adequada e uma equipe multidisciplinar capacitada para administrar a terapia gênica. Profissionais de enfermagem, medicina e farmácia passaram por treinamentos específicos, além da adequação das áreas de UTI e fisioterapia.
A primeira aplicação da terapia gênica no HCB ocorreu em maio de 2025, quando uma criança com AME recebeu o medicamento zolgensma, considerado um dos tratamentos mais avançados para a doença.
Diagnóstico precoce é fundamental
A atrofia muscular espinhal é uma doença genética grave, caracterizada pela degeneração progressiva dos neurônios motores, causada pela ausência de uma proteína essencial para sua sobrevivência. Nos casos mais severos, pode levar à perda da capacidade de movimento, dependência de ventilação mecânica e até ao óbito, embora a capacidade cognitiva seja preservada.
A terapia gênica atua diretamente no gene responsável pela produção da proteína, interrompendo a progressão da doença. Por isso, o diagnóstico precoce é determinante. Desde 2021, a AME integra a triagem neonatal da rede pública de saúde do Distrito Federal.
Atendimento a pacientes de todo o país
Atualmente, o HCB acompanha cerca de 50 pacientes com AME. Após o diagnóstico, a equipe avalia se a criança é elegível para o uso do zolgensma, com a realização de exames pré-infusionais que analisam função hepática, cardíaca e outros parâmetros clínicos. Após a infusão, o paciente segue em uso de corticoide e passa por monitoramento semanal.
Embora não haja, neste momento, crianças do Distrito Federal com prescrição do medicamento, o hospital atende pacientes de outros estados, como é o caso da bebê Romanna Duarte, de sete meses, que veio de Mossoró (RN) para receber o tratamento em Brasília.
“Ela parou de mexer os braços e as pernas com um mês e meio. Pouco depois veio o diagnóstico. Desde que recebeu o medicamento, tem reagido muito bem”, relata a mãe, Rayanna Duarte, que permanece na capital para acompanhamento clínico da filha.
Avanço histórico na saúde pública
Para a coordenadora do serviço, a habilitação representa um marco para a saúde pública. “Começamos cuidando desses pacientes com foco paliativo, sem opções que modificassem o curso da doença. Poder oferecer um tratamento inovador, dentro de um hospital público e totalmente pelo SUS, é uma conquista histórica e um sonho realizado”, afirma Janaína Monteiro.
A autorização reforça o papel do Hospital da Criança de Brasília como referência nacional em doenças raras e amplia o acesso a terapias de alta complexidade no sistema público de saúde.
