Redação Plenax – Flavia Andrade
Novo esquema utiliza doses de 50 mg e 28 mg e reduz a frequência de aplicações; aprovação é baseada nos resultados do estudo DEVOTE
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o regime de alta dose de nusinersena para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME), nas apresentações de 50 mg/5 mL e 28 mg/5 mL. A nova estratégia prevê uma fase inicial com doses maiores e intervalos mais curtos, seguida por aplicações de manutenção a cada quatro meses.
O regime é uma nova opção para pacientes com AME que ainda não iniciaram o tratamento e também para aqueles que já utilizam o nusinersena na dose de 12 mg. A aprovação tem como base os resultados do estudo DEVOTE, que avaliou segurança, tolerabilidade, farmacocinética e eficácia do novo esquema.
Novo esquema reduz número de aplicações
Para pacientes que iniciam o tratamento com nusinersena, o novo regime prevê duas doses de 50 mg com intervalo de 14 dias. Depois dessa fase, são administradas doses de manutenção de 28 mg a cada quatro meses.
Já para pacientes que fazem a transição do regime de 12 mg, é prevista uma dose de ataque de 50 mg, seguida das aplicações de manutenção de 28 mg a cada quatro meses.
Com a mudança, o primeiro ano de tratamento de novos pacientes passa de seis para quatro aplicações. Nos anos seguintes, são previstas três aplicações anuais.
A administração do nusinersena é realizada por meio de punção lombar. A redução da frequência dos procedimentos pode representar menor necessidade de deslocamentos e de intervenções hospitalares, especialmente para pacientes que apresentam dificuldades de mobilidade ou alterações na coluna, como escoliose.
Resultados do estudo DEVOTE
O estudo DEVOTE foi realizado com 145 participantes, de diferentes idades e com diferentes formas de AME, em aproximadamente 42 centros de pesquisa, incluindo o Brasil.
Na parte principal do estudo, que avaliou pacientes com AME de início infantil e sem tratamento prévio, o regime de alta dose apresentou melhora estatisticamente significativa da função motora, medida pela escala CHOP-INTEND, em comparação com um grupo controle histórico não tratado do estudo ENDEAR.
A diferença média observada na escala foi de 26,19 pontos, com aumento de 15,1 pontos entre os pacientes que receberam o regime de alta dose, enquanto o grupo controle apresentou redução de 11,1 pontos.
O estudo também avaliou pacientes que já utilizavam o nusinersena na dose de 12 mg e fizeram a transição para o novo regime. Nessa etapa, participaram 40 pessoas entre 4 e 65 anos, que utilizavam o tratamento anterior havia uma mediana de 3,9 anos.
Após a mudança de regime, foram observadas melhorias médias na função motora. Segundo os dados apresentados pela empresa, o perfil de segurança permaneceu, de modo geral, consistente com o já conhecido para a dose de 12 mg.
O que é a Atrofia Muscular Espinhal
A AME é uma doença genética rara e degenerativa que afeta os neurônios motores responsáveis pelos movimentos. A evolução da doença pode comprometer funções como caminhar, engolir e respirar.
O nusinersena atua sobre o gene SMN2, aumentando a produção da proteína SMN, cuja deficiência está relacionada à AME. O medicamento já possui uso estabelecido no tratamento da doença, e o novo regime busca aumentar a exposição ao medicamento durante as fases inicial e de manutenção.
De acordo com a Biogen, responsável pelo medicamento, a aprovação do novo regime representa uma evolução no esquema de tratamento.
“Conseguimos ampliar os benefícios motores para os pacientes e, ao mesmo tempo, reduzir o tempo dedicado por eles e suas famílias a deslocamentos e procedimentos hospitalares”, afirmou a diretora médica da empresa, Tatiana Branco.
A aprovação brasileira ocorre após autorizações do regime de alta dose em outros mercados, incluindo Estados Unidos, União Europeia, Suíça e Japão.
